Co dalej z leczeniem hemofilii? Środowisko podzielone w temacie nowoczesnej terapii

Hemofilia to skaza krwotoczna wynikająca najczęściej z wadliwie działającego genu. Może jednak pojawić się również u osób wcześniej zdrowych, u których doszło do zaburzeń funkcjonowania układu odpornościowego – wtedy mówimy o hemofilii nabytej. Prowadzi do zaburzeń krzepnięcia krwi, co skutkuje skłonnością do nadmiernych i trudnych do zatrzymania krwawień.

Choroba dzieli się na trzy typy:

• A – z niedoborem czynnika krzepnięcia VIII;
• B – z niedoborem czynnika krzepnięcia IX;
• oraz C – najrzadszy, z niedoborem czynnika krzepnięcia XI.

• oraz C – najrzadszy, z niedoborem czynnika krzepnięcia XI.

Każdy z wymienionych typów hemofilii może przyjmować postać lekką, przy której krwawienia pojawiają się dopiero po poważniejszych zabiegach medycznych; umiarkowaną – z krwawieniami na przykład po urazach; oraz ciężką, przy której krwawienia występują samoistnie.

Leczenie hemofilii polega głównie na dożylnym podawaniu koncentratów brakującego czynnika krzepnięcia. W przypadku hemofilii typu A dostępne jest jednak również leczenie podskórne, w którym wykorzystuje się przeciwciało naśladujące działanie brakującego czynnika.

Dożylny wariant jest w Polsce refundowany dla wszystkich potrzebujących pacjentów. Leczenie podskórne dostępne jest obecnie jedynie dla dzieci poniżej 2. roku życia.