W ochronie zdrowia zawsze zarządza się niedoborami. Jak to robić z sensem? [ROZMOWA]

W ostatnich tygodniach cała Polska dyskutowała o internetowych zbiórkach na leczenie, w tym na bardzo kosztowne terapie. Dlaczego część terapii genowych nie trafia do refundacji i ludzie zwracają się w stronę zbiórek?

Prof. Marcin Czech: Spójrzmy na ostatnią zbiórkę Łatwoganga. Mówimy o terapii genowej stosowanej w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. To bardzo ciężka choroba, w której mięśnie stopniowo tracą zdolność prawidłowego funkcjonowania. Najpierw pogarsza się poruszanie, później używanie rąk, wykonywanie podstawowych czynności, aż w końcu choroba obejmuje także mięśnie oddechowe.

Istnieje terapia genowa, która została dopuszczona w Stanach Zjednoczonych przez FDA, choć pod pewnymi warunkami.

Natomiast Europejska Agencja Leków, czyli EMA, jej nie zarejestrowała.

Dlaczego?

Bo uznała, że skuteczność tej terapii jest bardzo niska albo niewystarczająco udowodniona.

W takich sytuacjach agencje rejestracyjne zawsze patrzą na stosunek korzyści do ryzyka. Jeżeli efekt jest słaby, a ryzyko istotne, bo są skutki uboczne, to nieetyczne byłoby dopuszczenie na rynek terapii, która może zadziałać bardzo słabo albo właściwie nie zadziałać wcale, lub zaszkodzić. Urzędnicy nie mogą tego normalnie zrefundować, bo spotkaliby się z zarzutem, że środki publiczne można było wydać lepiej.

Jeśli decydenci po analizie badań uznają, że terapia nie nadaje się do stosowania w Unii Europejskiej, to lekarze w Polsce nie mają legalnie dostępnego leku, który mogliby podać pacjentowi.

Dlaczego w niektórych przypadkach lekarze nie chcą podawać pacjentom tych leków, nawet jeśli udało się zebrać środki za pomocą zbiórki?

Lekarze czytają te same badania. Jeśli widzą, że lek działa bardzo słabo albo wcale, nie chcą go stosować. Po pierwsze dlatego, że musieliby podać terapię niezarejestrowaną w Europie, czyli działać na granicy prawa albo poza nim. Po drugie dlatego, że mogliby zaszkodzić pacjentowi. Lekarz nie jest od tego, żeby podejmować tak wysokie ryzyko tylko dlatego, że istnieje dramatyczna potrzeba i ogromna presja emocjonalna.

Z punktu widzenia rodzica wygląda to oczywiście zupełnie inaczej. Matka czy ojciec zrobią wszystko, żeby ratować dziecko.

Nadzieja też kosztuje

A jak pan jako lekarz ocenia etyczność takich zbiórek?

Moim zdaniem w wielu przypadkach jest to głęboko problematyczne etycznie i sprzeczne z logiką ekonomiki zdrowia. Za te same pieniądze można by było uratować albo poprawić życie znacznie większej liczby osób. Tymczasem tutaj efekt jest niepewny, a czasem można wręcz powiedzieć, że przy danej technologii skazany na niepowodzenie.

Kto więc na tym zyskuje? Rodzina zyskuje nadzieję. Taka zbiórka kupuje nadzieję, ale często niewiele więcej.

Czym w takim razie zajmuje się ekonomika zdrowia? I jak ma się do niej farmakoekonomika, którą się Pan zajmuje?

Ekonomika zdrowia zajmuje się tym, jak alokować zasoby w systemie ochrony zdrowia. Nie mamy nieskończonej liczby lekarzy, pielęgniarek, pieniędzy, łóżek, aparatów diagnostycznych, sal operacyjnych czy czasu specjalistów. Te zasoby muszą być w jakiś sposób rozdzielone. Lekarz może leczyć chorego albo szczepić zdrową osobę, żeby nie zachorowała. Pieniądze mogą iść na sprzęt albo na kampanie profilaktyczne czy edukacyjne.

Medycyna obejmuje diagnostykę, profilaktykę, szczepienia, programy przesiewowe, leczenie operacyjne, organizację świadczeń, a także technologie medyczne. Przy czym technologią medyczną jest właściwie wszystko, co możemy zrobić w ochronie zdrowia: badanie, procedura, operacja, szczepienie, lek, wyrób medyczny czy sposób organizacji opieki.

Farmakoekonomika jest węższa. Dotyczy ekonomicznej oceny leków i terapii lekowych. Sama nazwa pochodzi od farmakon, czyli lek, i ekonomii, czyli gospodarowania. Jeśli mamy dwa leki albo dwie ścieżki leczenia, pytamy: ile kosztują, jakie dają efekty, ile zdrowia zyskujemy i czy przy danych środkach publicznych jest to uzasadnione.

Leczenie jest coraz droższe

Na wykładach czy w podręcznikach do ekonomiki zdrowia powtarza się, że w ochronie zdrowia mamy ograniczone zasoby i nieograniczone potrzeby. Dlaczego? Przecież liczba ludzi jest skończona, mamy określony katalog chorób, procedur.

Bo medycyna nie stoi w miejscu. Mamy coraz doskonalszą diagnostykę: tomografię, rezonans, USG, badania izotopowe, coraz dokładniejsze obrazowanie serca, przepływów, zastawek. Możemy zajrzeć coraz głębiej w organizm człowieka i zobaczyć rzeczy, których kiedyś nie widzieliśmy. Mamy też coraz więcej terapii: lekowych, operacyjnych, genowych, robotycznych, zaawansowanych technologicznie. Jednocześnie potrzeby zdrowotne rosną właściwie bez końca. Możemy coraz dokładniej diagnozować, coraz dłużej leczyć, coraz więcej procedur wykonywać i coraz dłużej podtrzymywać życie.

Prosty przykład: dializy. To procedura ratująca życie, ale kosztowna. Jeżeli do tego dochodzą zawał, udar, hospitalizacja, kardiologia interwencyjna, kolejne leki i rehabilitacja, koszty rosną bardzo szybko. Ja czasem mówię studentom, że najdroższe są trzy ostatnie miesiące życia. Na szczęście nigdy nie wiadomo, które to są miesiące.

Kiedy terapia się opłaca

Czy w takim razie ekonomika zdrowia mówi nam, że komuś nie opłaca się ratować życia?

Nie, to byłoby zbyt proste i bardzo niebezpieczne. Ekonomika zdrowia nie zastępuje etyki ani decyzji politycznej. Ona jedynie obiektywizuje pewne wybory. Pokazuje, ile kosztuje uzyskanie (dodatkowego) efektu zdrowotnego i jakie są konsekwencje różnych decyzji. Ale nie mówi sama z siebie: temu człowiekowi pomagamy, a temu nie.

Były próby ustalania rankingów opłacalności i progów opłacalności. Jeśli chodzi o te drugie, historycznie jako punkt odniesienia traktowano na przykład koszt dializ, czyli roczny koszt utrzymania życia pacjenta z niewydolnością nerek. Potem pojawiły się progi związane z produktem krajowym brutto (PKB) na mieszkańca. Przyjmowano, że terapia poniżej wartości jednego PKB na mieszkańca (per capita) za rok życia w zdrowiu jest wysoce opłacalna. A pomiędzy jednym a trzema PKB per capita może być opłacalna. W Polsce próg opłacalności jest komunikowany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji i wynosi obecnie około 200 tysięcy złotych za rok uzyskanego życia korygowanego o jakość.

Ale od razu trzeba dodać: od tej zasady są wyjątki. Choroby rzadkie są najlepszym przykładem.

Ekonomista zdrowia powie: w modelu ta terapia kosztuje tyle, daje taki efekt i według przyjętego progu jest albo nie jest opłacalna. Ale decyzję podejmuje polityk, minister, urzędnik publiczny, który bierze pod uwagę także etykę, presję społeczną, niezaspokojoną potrzebę medyczną czy sprawiedliwość systemu.

Nie każde badanie i nie dla każdego

A profilaktyka? Wielu ludziom wydaje się, że każde badanie i każde szczepienie są dobre, bo zapobiegają chorobie. Według tej logiki najlepiej byłoby się poddać jak największej liczbie badań i wykryć wszystkie choroby jak najwcześniej.

Intuicyjnie tak, ale systemowo nie zawsze. Nie każdą chorobę trzeba wykrywać u każdego i nie zawsze warto szczepić wszystkich na wszystko.

Dlaczego nie robimy dzieciom co roku kolonoskopii? Bo rak jelita grubego jest chorobą głównie osób starszych, więc liczba wykrytych przypadków u dzieci byłaby skrajnie mała, a koszty, obciążenia i potencjalne szkody — duże. Dlaczego mammografię proponuje się kobietom w określonym wieku, a nie wszystkim? Bo wtedy bilans korzyści i kosztów ma największy sens. Dlaczego szczepimy przeciw HPV dzieci przed rozpoczęciem współżycia? Bo wtedy korzyść przeciwnowotworowa jest największa.

Ja sam jako dorosły mężczyzna mogę odnieść jakąś korzyść ze szczepienia przeciw HPV, ale będzie ona dużo mniejsza niż u nastolatków. Zaszczepiłem się, ale zapłaciłem za to z własnych pieniędzy. Nie uważałbym za racjonalne, żeby publiczne środki były przeznaczane w pierwszej kolejności na szczepienie 58-letnich mężczyzn, jeśli ta sama złotówka może dać większą korzyść zdrowotną gdzie indziej.

Szpital blisko, bez doświadczenia, czy dalej, z przygotowanym personelem?

Mamy małą porodówkę, powiedzmy 60–70 porodów rocznie. Z ekonomicznego punktu widzenia jest nieopłacalna, ale dla lokalnej społeczności może być ważna. Wyborca mógłby powiedzieć: nie zamykajmy żadnych porodówek, bo dostępność tej usługi blisko domu jest podstawową potrzebą obywatela, szczególnie w okresie kryzysu demograficznego. Jak by go pan przekonywał?

Zacząłbym od pytania o bezpieczeństwo. Bo tu nie chodzi tylko o pieniądze. Jeżeli oddział odbiera 60 porodów rocznie, a pracuje tam kilku lekarzy i cały zespół, to jak często oni mają realny kontakt z porodem jako procedurą? Jak często spotykają się z sytuacją trudną, nagłą, powikłaną? A teraz porównajmy to ze szpitalem, w którym odbiera 2000 porodów rocznie.

Zapytałbym: czy wolałaby pani rodzić w miejscu, gdzie zespół ma kontakt z rodzącą kobietą raz na kilka dni, czy w miejscu, gdzie takich porodów jest kilka dziennie i gdzie personel ma ogromne doświadczenie kliniczne? Jeśli coś pójdzie nie tak, doświadczenie zespołu, zaplecze, anestezjologia, neonatologia, sprzęt i organizacja mogą zdecydować o życiu dziecka i matki.

Nadal opór lokalnych społeczności może być poważny.

Szpital bywa największym pracodawcą w powiecie. Dla burmistrza czy starosty jego zamknięcie oznacza rozterki polityczne. Mieszkańcy mają poczucie, że coś im się odbiera. Ale z punktu widzenia bezpieczeństwa pacjentek czasem lepiej przejechać dodatkowe 30 kilometrów do ośrodka, który jest naprawdę przygotowany, niż utrzymywać oddział tylko dlatego, że „zawsze tu był”. Poza tym nie wierzę, że kwestia odległości do szpitala jest tym, co powoduje, że ktoś się decyduje na dziecko albo nie – dzieci to projekt na całe życie, odległości do szpitala to kwestia drugorzędna.

To nie znaczy, że państwo ma zostawić ludzi samych. Jeśli zamykamy małą porodówkę, trzeba zapewnić transport, opiekę okołoporodową, dobrą sieć położnych, planowe skierowanie do większych ośrodków, a w sytuacjach nagłych – sprawny system ratownictwa. Ale samo utrzymywanie oddziału z małą liczbą porodów może dawać iluzję bezpieczeństwa. A w medycynie iluzja bezpieczeństwa jest bardzo niebezpieczna.

Jak leczyć lepiej za te same pieniądze

Znowu wracamy do ekonomiki zdrowia.

Ona nie mówi wyłącznie: zamknijmy, bo jest drogo. Raczej chodzi o pytanie: czy za te same zasoby możemy dać pacjentom więcej bezpieczeństwa, lepszą jakość i większą szansę na dobry wynik leczenia? W przypadku małych oddziałów odpowiedź często brzmi: tak, możemy.

Po pandemii i po wybuchu wojny w Ukrainie w przestrzeni publicznej pojawił się wcześniej właściwie nieobecny temat bezpieczeństwa lekowego. Na niego też możemy patrzeć przez pryzmat ekonomiki zdrowia?

W ekonomice zdrowia mamy narzędzia, które pozwalają takie rzeczy analizować. Jednym z nich jest analiza scenariuszowa. Rozpisujemy różne scenariusze: co się stanie, jeśli łańcuch dostaw zostanie przerwany, jeśli lek nie dopłynie z Azji, jeśli konflikt obejmie Tajwan, jeśli zamkną się granice, jeśli zabraknie substancji czynnej. Drugi sposób to analiza wrażliwości, czyli sprawdzanie, jak zmiana pewnych parametrów wpływa na wynik całego modelu.

Przykład: mamy lek z Chin, tańszy, ale niepewny, jeśli chodzi o dostawy. I mamy lek z Francji, droższy o 25 procent, ale z bardziej stabilnym kanałem dystrybucji. Możemy włożyć do modelu jedną i drugą cenę oraz różne ryzyka niedostępności. Wtedy patrzymy, jak to wpływa na kosztową użyteczność albo kosztową efektywność terapii. Innymi słowy: próbujemy skwantyfikować ryzyko braku leku i sprawdzić, ile jesteśmy gotowi zapłacić za większą pewność.

Ale bezpieczeństwo lekowe nie jest wyłącznie problemem farmakoekonomicznym. To także problem zarządczy, organizacyjny, wojskowy, logistyczny, przemysłowy i publiczno-zdrowotny, a także polityczny.

Bezpieczeństwo lekowe

Jak pan definiuje bezpieczeństwo lekowe?

To poczucie pewności, że w każdych warunkach będzie można sięgnąć po potrzebny lek w odpowiednim czasie, miejscu i ilości, dla odpowiedniego pacjenta. Niezależnie od okoliczności.

Kluczowe jest słowo „pewność”. Chodzi o to, żeby państwo i system ochrony zdrowia były przygotowane na sytuacje, które normalny poziom bezpieczeństwa obniżają: pandemię, wojnę, przerwanie łańcuchów dostaw, awarie, cyberataki, kryzys energetyczny, masowe migracje czy nagły wzrost zapotrzebowania.

Dla pacjenta z chorobą przewlekłą bezpieczeństwo lekowe oznacza ciągłość leczenia.

Dla żołnierza albo cywila rannego odłamkiem — możliwość podania antybiotyku, płynów, leków przeciwbólowych, środków krwiopochodnych.

Dla populacji — dostępność szczepionek, gdy widzimy, że nadchodzi fala grypy, Covidu albo innej choroby zakaźnej.

Dla szpitala — pewność, że ma zapasy i kanały dystrybucji.

Dla państwa — że wie, kto za co i kiedy odpowiada.

Gdzie stawiać fabryki?

W debacie publicznej bezpieczeństwo lekowe często sprowadza się do jednego hasła: budujmy fabryki leków w Polsce. Ten postulat jest w polskiej polityce obecny na całym spektrum politycznym: od PiS-u po Razem. To słuszny kierunek?

To jest tylko kawałek obrazka. Budowa fabryk może być ważna, ale po pierwsze to inwestycja długotrwała. Fabryki nie da się postawić z dnia na dzień i następnego dnia zacząć produkcji. Po drugie, taka inwestycja może być nadmiarowa. Jeśli nie wybuchnie wojna albo kryzys, fabryka musi mieć ekonomiczny sens w normalnych warunkach. Po trzecie, to jest horrendalnie drogie.

Dlatego trzeba myśleć szerzej. Pierwszy element to zagwarantowanie łańcuchów dostaw. Jeśli coś się rwie, musimy wiedzieć, które hurtownie, transporty i kanały dystrybucji zostaną w zamian otwarte i kto przejmuje odpowiedzialność. Być może największe hurtownie, które mają floty ciężarówek, muszą mieć określone zadania kryzysowe. Być może transport leków w czasie wojny musi jechać w konwoju wojskowym. Być może trzeba zapewnić ochronę przed dronami.

Drugi element to współpraca międzynarodowa. Nie ma sensu, żeby Polska produkowała dokładnie to samo co Czesi albo Niemcy tuż za naszą granicą, jeśli można to skoordynować na poziomie Unii Europejskiej. Bezpieczeństwo lekowe nie oznacza robienia wszystkiego samemu.

Trzeci element to regulowanie stanów magazynowych. Możemy zobowiązać hurtownie, apteki albo apteki szpitalne do utrzymywania większych zapasów określonych leków. Ale wtedy trzeba za to zapłacić. Jeśli hurtownia ma przechowywać leki krytyczne na trzy miesiące, a apteka szpitalna na miesiąc, to ktoś finansuje magazynowanie, rotację, kontrolę terminów ważności i logistykę.

Czwarty element to rezerwy strategiczne: leki, bandaże, środki opatrunkowe, płyny do przetaczania, osocze, preparaty krwiopochodne, sprzęt. To musi być gromadzone zarówno na potrzeby wojska, jak i cywilnego systemu ochrony zdrowia.

Piąty element, często niedoceniany, to personel. Bezpieczeństwo lekowe nie kończy się na tym, że lek leży w magazynie. Ktoś musi umieć go podać, przechować, rozumieć jego działanie, ważyć ryzyka zastosowania.

To jest doświadczenie Ukrainy. Trzeba się od nich uczyć, bo oni niestety sprawdzają te rozwiązania w praktyce.

A przez analogię z bezpieczeństwem żywnościowym: czy dywersyfikacja źródeł oraz inwestowanie w badania i rozwój też jest elementem bezpieczeństwa lekowego?

Dywersyfikacja źródeł to podstawa, ale co do badań trzeba rozróżnić dwie rzeczy. Jeśli mówimy o dużej innowacji, czyli odkrywaniu nowych molekuł i patentowaniu oryginalnych leków, Polska nie zbuduje takiej zdolności szybko. Jesteśmy przede wszystkim na etapie produkcji generyków i na początku produkcji leków bionastępczych, czyli biosymilarów. Nie mamy tradycji odkrywania własnych molekuł, które potem przechodzą pełną ścieżkę rozwoju i rejestracji jako innowacyjne leki.

Ale są też „małe innowacje”. Nie lubię tego określenia, bo brzmi, jakby były gorsze. One nie są gorsze, tylko inne. Jeżeli dzięki nowemu opakowaniu lek może być używany przez dwa lata zamiast roku, to jest ważna innowacja. Jeżeli ampułka z antybiotykiem dzięki lepszej ochronie przed światłem ma trzyletni termin ważności, a nie roczny, to ma znaczenie dla bezpieczeństwa lekowego. Jeżeli szczepionkę można przez kilka godzin przewieźć w temperaturze wyższej niż w ścisłym łańcuchu chłodniczym, to w warunkach kryzysowych może decydować o tym, czy ona dotrze do pacjenta.

Pytanie brzmi: czy ktoś w Polsce naprawdę systemowo nad tym pracuje? Czy mamy interdyscyplinarną grupę, która łączy farmację, logistykę, wojsko, zdrowie publiczne, przemysł i regulatorów? Czy raczej mówimy o tym na konferencjach, a potem niewiele się dzieje? Mam niestety wrażenie, że zbyt często jesteśmy bliżej tej drugiej opcji, choć działań jest coraz więcej.

Leki krytyczne

Ważnym narzędziem ma być lista leków krytycznych. Czym ona jest?

Lista leków krytycznych to spis leków, które powinny być bezwzględnie dostępne, jeśli państwo ma zapewnić podstawowe bezpieczeństwo lekowe. To są produkty niezbędne: w terapii chorób przewlekłych, w stanach nagłych, w zakażeniach, w intensywnej terapii, w medycynie wojennej, w ratownictwie. Pierwszą taką listę stworzyliśmy w Polsce pod koniec 2024 roku.

W Polsce mamy dużą liczbę preparatów i nazw handlowych, bo rynek jest relatywnie szeroko otwarty. To ma zalety, bo zwiększa dywersyfikację dostaw. Są kraje, które miały bardziej restrykcyjne podejście i dziś mają mniej źródeł zaopatrzenia. Natomiast lista krytyczna powinna być budowana raczej po nazwach międzynarodowych substancji czynnych, a nie po markach handlowych. Chodzi o to, jaka substancja jest potrzebna, a nie pod jaką nazwą sprzedaje ją producent.

Dlaczego ta lista puchnie? Z 300 oryginalnych pozycji z grudnia 2024 urosła teraz do prawie 500. To efekt lobbingu czy faktycznie pierwsza lista była słabo przygotowana i wymagała uzupełnień?

W wielu przypadkach da się znaleźć merytoryczny argument, żeby coś dopisać. Można powiedzieć: ta witamina jest ważna w ciąży, ten lek jest potrzebny w określonej grupie. Tylko czy to wszystko jest krytyczne w warunkach wojny, pandemii albo załamania dostaw? Niekoniecznie.

Możliwe, że na rozszerzanie listy wpływa też lokalny przemysł. I proszę to dobrze zrozumieć: to nie musi być wyłącznie złe. Jeśli Polska produkuje określony inhibitor konwertazy angiotensyny, czyli lek stosowany między innymi w nadciśnieniu tętniczym, to może być sensowniejsze, żeby na liście był właśnie ten, który mamy u siebie, a nie analog produkowany tylko za granicą. To może wzmacniać bezpieczeństwo. Ale taka decyzja musi być przeanalizowana sztuka po sztuce przez bezstronnych urzędników państwowych, odpornych na wpływy.

Gdybym był producentem, zrobiłbym wszystko, żeby się na tej liście znaleźć. I miałbym argumenty dobre dla Polski, ale też argumenty dobre dla siebie. Obecność na liście może oznaczać większą przewidywalność zbytu, zamówienia do stanów magazynowych, być może lepszą pozycję cenową. Producent może mówić: zapewniam bezpieczeństwo, więc muszę mieć odpowiednie warunki.

Dlatego lista leków krytycznych powinna być narzędziem bezpieczeństwa państwa, a nie listą życzeń branży. Trzeba sprawdzać, co jest rzeczywiście niezbędne, co jest produkowane w Polsce, co może być zastąpione, gdzie są alternatywy, gdzie są ryzyka dostaw i jakie zapasy mają sens.

Prof. Marcin Czech – lekarz, psychiatra, epidemiolog i specjalista zdrowia publicznego, były wiceminister zdrowia (2017-2019) i ekspert ekonomiki zdrowia